1. PolarisQB – nghiên cứu chế tạo thuốc

Quá trình phát triển thuốc truyền thống mất hơn một thập kỷ và hàng tỷ đô la để đưa một loại thuốc vào thị trường. Các công ty khởi nghiệp mới nổi đang sử dụng các công nghệ như Deep learning và trí tuệ nhân tạo (AI) để tăng tốc độ tìm kiếm các loại thuốc ứng viên. Khám phá ra các loại thuốc dựa trên dữ liệu cho phép phân tích hiệu quả thông qua một lượng lớn tài liệu y sinh và dữ liệu “omics”(*). Điều này cung cấp thông tin về thiết kế thuốc mới cũng như tìm kiếm các mục tiêu thuốc hướng đến trong điều kiện chưa được đáp ứng. Ngoài ra, nó cho phép thử nghiệm in-silico (**) các loại thuốc mới và hiện có trong một loạt các điều kiện khác.

PolarisQB là một công ty khởi nghiệp có trụ sở tại Hoa Kỳ cung cấp các giải pháp phát triển thuốc cho y học chính xác. Nền tảng của công ty này là kết hợp điện toán lượng tử và AI để tìm kiếm thông tin qua các bộ dữ liệu y tế lớn và phi cấu trúc. Nền tảng này cũng sử dụng dữ liệu để lọc các độc tính của thuốc trong quá trình này. Bằng cách tìm kiếm không gian hóa học mới nhanh hơn, PolarisQB nhằm mục đích giảm thời gian sản xuất cho các thử nghiệm cận lâm sàng các thuốc ứng viên.

(*) Omics: Các ngành khoa học liên quan đến sinh học có tên kết thúc bằng hậu tố “omics”  như: Nghiên cứu gen và chức năng gen (Genomics), nghiên cứu protein và chức năng protein (Proteomics), nghiên cứu hóa chỉ tế bào(Metabolomics).

(**) in-silico: mô phỏng thử nghiệm trên máy tính

2. Ancora.ai – Thử nghiệm lâm sàng

Các thử nghiệm lâm sàng chiếm thời gian đáng kể trong quá trình phát triển thuốc. Nhiều bệnh nhân thường xuyên bỏ dở trong quá trình thử nghiệm lâm sàng. Các công ty startup dược phẩm cũng gặp khó khăn trong việc tuyển dụng những người bệnh phù hợp cho một nhóm. Mặt khác, bệnh nhân, đặc biệt là những người mắc bệnh hiếm gặp hoặc mồ côi, thường khó tìm thấy một thử nghiệm lâm sàng gần họ. Các startup hiện sử dụng AI, phân tích và dùng các bằng chứng thực tế để khuyến khích bệnh nhân tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng.

Ancora.ai cung cấp một nền tảng thân thiện với người bệnh trong các thử nghiệm lâm sàng. Nền tảng này giúp bệnh nhân dễ dàng khám phá các thử nghiệm lâm sàng phù hợp với điều kiện của họ ở các vùng lân cận. Giải pháp còn cung cấp quyền riêng tư dữ liệu, bao gồm cả quyền ẩn danh. Ngoài ra, một khi bệnh nhân được đăng ký, nền tảng theo dõi tiến trình và hỗ trợ cung cấp thông tin. Nền tảng Ancora.ai tuân thủ theo HIPAA (Đạo luật về trách nhiệm giải trình và cung cấp bảo hiểm y tế) và GDPR (Bộ luật bảo vệ dữ liệu chung)

3. ANA Therapeutics – COVID-19

Bất kỳ danh sách đổi mới nào trong năm 2020 đều không đầy đủ nếu không đề cập đến thách thức lớn nhất trong năm – đại dịch corona. Đầu tiên, các công ty dược phẩm đã đứng lên thực hiện nhiệm vụ và phát triển nhiều bộ test nhanh, bao gồm các xét nghiệm dựa trên kháng thể. Bây giờ, có một cuộc đua đang được tiến hành để đưa vắc-xin COVID-19 ra thị trường. Cả Moderna và Pfizer đều đã công bố kết quả đầy hứa hẹn cho vắc-xin dựa trên mRNA. Ngoài ra, các công ty khởi nghiệp đang nghiên cứu phát triển xây dựng các phương pháp điều trị và vắc-xin để đưa mọi thứ trở lại bình thường.

ANA Therapeutics có trụ sở tại Hoa Kỳ được thành lập để phát triển phương pháp điều trị COVID-19. Công ty khởi nghiệp đang nghiên cứu niclosamide, một loại thuốc được sử dụng để điều trị nhiễm sán dây. ANA001, thuốc tái sử dụng của công ty này, đang trải qua các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2. Trong điều trị COVID-19, kết quả ban đầu chỉ ra rằng thuốc thể hiện cả hoạt động kháng vi-rút và chống viêm.

4. Pulmobiotics – Vắc-xin

Đại dịch virus corona cho thấy nhu cầu cấp bách của phát triển vắc-xin cho các bệnh truyền nhiễm. Với công nghệ chỉnh sửa gen, các công ty khởi nghiệp hiện cung cấp vắc-xin toàn vi khuẩn có các kháng nguyên cụ thể để điều trị miễn dịch hiệu quả. Các công nghệ mới để phân phối, cũng như các nền tảng mới như exosome hoặc virosome, đảm bảo rằng vắc-xin hoạt động ở một mục tiêu chính xác và giảm thiểu tác dụng phụ. Các startup trong lĩnh vực dược phẩm cũng đang phát triển các dây chuyền lạnh hiệu quả để đảm bảo vắc xin đến tay người dân ở ngay cả những vùng xa xôi.

Công ty khởi nghiệp Pulmobiotics của Tây Ban Nha phát triển vắc-xin cho các bệnh về đường hô hấp. Công ty nghiên cứu dựa trên nền tảng kết hợp kỹ thuật vi sinh và sinh học tổng hợp. Nền tảng này sử dụng vi khuẩn đã giảm độc lực để cung cấp kháng nguyên hoặc tác nhân điều trị cho phổi. Vi khuẩn giải phóng kháng nguyên hoặc chất điều trị trong một vùng cụ thể một cách có kiểm soát và liên tục. Pulmobiotics đang nghiên cứu vắc-xin cho cả ung thư phổi và các bệnh truyền nhiễm.

5. MRM Health – Liệu pháp dựa trên vi sinh vật

Nhiều nghiên cứu chứng minh mối liên hệ giữa hệ vi sinh vật đường ruột và sự phát triển của nhiều bệnh. Chúng bao gồm hội chứng ruột kích thích (IBS), đái tháo đường type 2, rối loạn phổ tự kỷ và các bệnh mãn tính. Một số startup dược phẩm đang nghiên cứu các liệu pháp điều chỉnh thành phần vi sinh vật trong cơ thể người để đảo ngược tình trạng bệnh tật. Những liệu pháp sinh học sử dụng vi sinh vật sống này giúp ngăn ngừa hoặc điều trị một số bệnh.

MRM Health – một công ty khởi nghiệp của Bỉ – đã phát hiện và phát triển các phương pháp trị liệu dựa trên hệ vi sinh vật trên con người. Cốt lõi của các hoạt động của công ty này là Mô phỏng hệ sinh thái vi khuẩn đường ruột của con người (SHIME). Nền tảng này mô hình hóa đường ruột của con người, cung cấp những hiểu biết có giá trị về các quá trình của đường ruột. Dữ liệu này sau đó cho phép MRM Health nghiên cứu việc hấp thụ dược phẩm trong ruột người.Hiện tại, công ty phát triển các liệu pháp sinh học để điều trị bệnh viêm ruột (IBD), viêm loét đại tràng, viêm đốt sống và các bệnh chuyển hóa. hóa.

6. Khoa học sinh học Evora – Liệu pháp tế bào tái tạo

Khi việc chỉnh sửa gen trở nên dễ dàng và ít tốn kém hơn để thực hiện, liệu pháp tế bào tự thân đang ngày một được quan tâm nhiều hơn . Đối với các tình trạng như bệnh lý ác tính về máu, các công ty khởi nghiệp dược cung cấp các liệu pháp tế bào có ít hoặc không có đáp ứng miễn dịch.Việc tăng cường hiểu biết về biệt hóa tế bào gốc cũng tạo điều kiện cho sự phát triển của các startup cung cấp liệu pháp tế bào tái tạo. Những liệu pháp này đặc biệt có lợi cho bệnh nhân bị rối loạn liên quan đến lão hóa và các tình trạng tự miễn dịch.

Công ty Evora Biosciences đến từ Pháp cung cấp các liệu pháp tế bào thế hệ tiếp theo. Họ sử dụng các exosome có nguồn gốc từ tế bào gốc để sao chép tiềm năng tái tạo của tế bào gốc. Tuy nhiên, không giống như liệu pháp tế bào gốc, exosome cung cấp một giải pháp đơn giản và tiết kiệm chi phí hơn. EVOGEX, sản phẩm chính của Evora Biosciences, thúc đẩy quá trình chữa lành lỗ rò tiêu hóa. Điều này dẫn đến cải thiện kết quả của bệnh nhân trong chỉ định tiêu hóa.

7. ROME Therapeutics – Công nghệ Omics

Thế kỷ 21 đã thay đổi phương thức nghiên cứu của các công ty dược phẩm cũng như các lĩnh vực khoa học đời sống. Phần lớn sự thay đổi này đến từ sự đột phá của công nghệ omics trong các lĩnh vực như nghiên cứu gen và chức năng gen (Genomics),  nghiên cứu Protein và chức năng Protein (Proteomics),…

Bằng cách số hóa bộ gen người, các Startup đã tìm ra giải pháp đột phá cho các kỹ thuật y học chính xác và chăm sóc sức khỏe dự phòng. Dựa vào các dữ liệu về gen và protein con người để từ đó tìm những cách thức mới đưa thuốc đến đúng vị trí tác dụng.

Còn rất nhiều công nghệ omics khác vẫn đang trong giai đoạn khởi đầu và dần được triển khai để phục vụ nghiên cứu thuốc mới trong vài năm tới. 

ROME Therapeutics là một công ty khởi nghiệp có trụ sở tại Hoa Kỳ, chú trọng vào việc tìm ra các phương pháp điều trị mới cho ung thư và các bệnh tự miễn. Công ty tập trung nghiên cứu sâu về trình tự gen người, tìm hiểu về các đoạn gen có thể gây nên ung thư để từ đó tìm cách tác động đến chúng.

Chính nhờ sự kết hợp giữa các lĩnh vực ung thư học, miễn dịch học và máy học, công ty này đang nghiên cứu nhiều loại thuốc điều trị mới đầy hứa hẹn. 

Nguồn: startus-insights

Nguồn dịch: CLB Kinh tế Dược – PEC