Ngày 12 tháng 8 năm 2025 vừa qua, FDA đã phê duyệt BRINSUPRI™, chứa dược chất brensocatib - một chất ức chế dipeptidyl peptidase 1 (DPP-1), viên nén dạng uống, liều 10 mg và 25 mg dùng một lần mỗi ngày của nhà sản xuất Insmed để điều trị bệnh giãn phế quản không do xơ nang (NCFB) ở người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên.
Theo công ty Insmed, NCFB là tình trạng viêm mãn tính ở phổi, ảnh hưởng đến khoảng 500,000 người ở Hoa Kỳ và hàng triệu người trên toàn cầu. Tình trạng này khác với các bệnh nhiễm trùng đường hô hấp khác ở chỗ nó liên quan đến việc mở rộng đường thở thay vì thu hẹp. Các đợt kịch phát thường gặp các triệu chứng, gây khó khăn cho người bệnh như ho, tăng tiết đờm và khó thở, nhưng vẫn còn thiếu các phương pháp điều trị mục tiêu.
Brensocatib có tác dụng ức chế dipeptidyl peptidase 1 (DPP-1) giúp ngăn chặn sự hoạt hóa của bạch cầu trung tính, nguyên nhân gây viêm đường hô hấp mãn tính ở bệnh nhân NCFB.
Ảnh từ trang web của nhà sản xuất Insmed
Việc phê duyệt dựa trên dữ liệu từ nghiên cứu giai đoạn 3 được gọi là ASPEN và nghiên cứu giai đoạn 2 được gọi là WILLOW. Trong nghiên cứu ASPEN , bệnh nhân mắc NCFB (1,689 người lớn và 41 thanh thiếu niên) được phân ngẫu nhiên dùng brensocatib 10 mg hoặc 25 mg mỗi ngày đã giảm lần lượt 21.1% và 19.4% các đợt kịch phát hàng năm so với giả dược sau 52 tuần. Thể tích thở ra gắng sức trong 1 giây giảm đáng kể ở bệnh nhân dùng brensocatib so với bệnh nhân dùng giả dược, và nhiều bệnh nhân dùng brensocatib ở cả hai liều không còn đợt kịch phát sau 52 tuần.
Nghiên cứu WILLOW, một thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng kéo dài 24 tuần, đã xác định tính an toàn và hiệu quả của thuốc dựa trên thời gian đến đợt kịch phát đầu tiên. Brensocatib ở cả liều 10 mg và 25 mg đều kéo dài đáng kể thời gian đến đợt kịch phát đầu tiên so với giả dược, và dữ liệu an toàn không cho thấy mối liên hệ rõ ràng nào với việc điều trị bằng brensocatib. Các tác dụng phụ từ nhẹ đến trung bình lần lượt ở 66%, 88% và 75% tương ứng với nhóm giả dược, 10 mg và 25 mg, và các tác dụng phụ nghiêm trọng tương tự nhau ở cả hai nhóm. Một trường hợp tử vong do giãn phế quản tiến triển đã được báo cáo ở một bệnh nhân trong nhóm brensocatib 25 mg.
Theo bác sĩ Doreen Addrizzo-Harris, nghiên cứu viên của ASPEN, Tiến sĩ Y khoa, Trường Y Grossman thuộc Đại học New York, thành phố New York, trong thông cáo báo chí, việc phê duyệt này cho phép phương pháp điều trị đầu tiên nhắm trực tiếp vào nguyên nhân gốc rễ của các đợt kịch phát NCFB và phương pháp này có thể trở thành tiêu chuẩn mới trong việc chăm sóc giãn phế quản không do xơ nang.
Theo thông tin kê đơn, brensocatib được chỉ định để điều trị NCFB với liều 10 mg hoặc 25 mg một lần mỗi ngày ở người lớn và thanh thiếu niên từ 12 tuổi trở lên, hiện tại không có chống chỉ định.
Brensocatib hiện có sẵn thông qua mạng lưới nhà thuốc chuyên khoa tại Hoa Kỳ. Ngoài ra, theo công ty, đơn đăng ký brensocatib đã được Cơ quan Dược phẩm Châu Âu và Cơ quan Quản lý Thuốc và Sản phẩm Chăm sóc Sức khỏe chấp nhận, và việc nộp đơn đăng ký tại Nhật Bản đang được chờ xử lý, dự kiến sẽ ra mắt thương mại tại các khu vực này vào năm 2026.
Các nghiên cứu ASPEN và WILLOW được tài trợ bởi nhà sản xuất brensocatib Insmed.
Nguồn:
-https://www.medscape.com/viewarticle/fda-approves-new-option-non-cystic-fibrosis-bronchiectasis-2025a1000m7p?scode=msp&st=fpf&socialSite=facebook&form=login&errorCode=invalidCombination®=1
-https://www.fda.gov/drugs/novel-drug-approvals-fda/novel-drug-approvals-2025