Ngày 21/8/2025 vừa qua, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt DAWNZERA™ (donidalorsen) để phòng ngừa các cơn phù mạch di truyền (HAE) cho bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên. DAWNZERA™ là một loại thuốc đầu tiên và duy nhất tác động vào RNA được phê duyệt để điều trị HAE. Nó được thiết kế để nhắm vào prekallikrein huyết tương (PKK), một protein quan trọng kích hoạt các chất trung gian gây viêm liên quan đến các đợt cấp của HAE.
BỆNH PHÙ MẠCH DI TRUYỀN (Hereditary Angioedema – HAE)
- Là bệnh hiếm gặp, có tính chất di truyền và liên quan đến gene.
- Biểu hiện bằng các đợt sưng phù đột ngột ở nhiều vị trí như mặt, tay, chân, bụng, đường thở.
- Có thể dẫn đến tử vong nếu không phát hiện và điều trị kịp thời.
Với tỉ lệ mắc trong dân số từ 1:10 000 đến 150, 000 người, tùy theo báo cáo. Ước tính HAE ảnh hưởng đến khoảng 7,000 người ở Hoa Kỳ.
KẾT QUẢ CỦA CÁC NGHIÊN CỨU
Việc phê duyệt DAWNZERA dựa trên kết quả tích cực từ thử nghiệm OASIS-HAE giai đoạn 3 tiến hành toàn cầu, đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược trên bệnh nhân HAE. Nghiên cứu đã đạt được mục tiêu chính, với DAWNZERA Q4W làm giảm đáng kể tỷ lệ mắc HAE hàng tháng tới 81% so với giả dược trong vòng 24 tuần. Tỷ lệ mắc trung bình giảm lên tới 87% khi đo từ liều thứ hai, một tiêu chí phụ quan trọng. Ngoài ra, DAWNZERA Q4W làm giảm tỷ lệ mắc HAE từ trung bình đến nặng khoảng 90% trong vòng 24 tuần khi đo từ liều thứ hai.
Những kết quả này được củng cố bởi nghiên cứu nhãn mở (OLE) OASISplus đang được tiến hành, trong đó DAWNZERA Q8W có tác dụng tương tự như Q4W theo thời gian. DAWNZERA đã chứng minh giảm 94% tổng số cơn đau trung bình so với ban đầu ở cả hai nhóm dùng liều sau một năm dùng OLE.
Nghiên cứu OASISplus cũng bao gồm một nhóm chuyển đổi nhóm đối chứng đánh giá DAWNZERA Q4W ở những bệnh nhân đã được điều trị trước đó bằng lanadelumab, chất ức chế C1-esterase hoặc berotralstat trong ít nhất 12 tuần. Việc chuyển sang DAWNZERA làm giảm tỷ lệ mắc HAE trung bình 62% so với điều trị dự phòng trước đó trong vòng 16 tuần, không thấy sự gia tăng trung bình các đợt bùng phát trong quá trình chuyển đổi. Tổng cộng 84% bệnh nhân được khảo sát ưa chuộng DAWNZERA hơn so với điều trị dự phòng trước đó, với lý do kiểm soát bệnh tốt hơn, thời gian tiêm ngắn hơn và ít đau hoặc phản ứng tại chỗ tiêm hơn.
HƯỚNG DẪN SỬ DỤNG
DAWNZERA 80mg được tự tiêm dưới da bằng ống tiêm tự động mỗi bốn tuần (Q4W) hoặc tám tuần (Q8W).
THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG
DAWNZERA chống chỉ định ở những bệnh nhân có tiền sử phản ứng quá mẫn nghiêm trọng, bao gồm phản vệ, với donidalorsen hoặc bất kỳ tá dược nào có trong DAWNZERA.
Phản ứng quá mẫn: bao gồm cả phản vệ, đã được báo cáo ở những bệnh nhân được điều trị bằng DAWNZERA. Nếu xuất hiện các dấu hiệu và triệu chứng của phản ứng quá mẫn nghiêm trọng, hãy ngừng sử dụng DAWNZERA và áp dụng liệu pháp điều trị thích hợp.
Qua các nghiên cứu lâm sàng, DAWNZERA đã chứng minh tính an toàn và khả năng dung nạp tốt. Các phản ứng bất lợi thường gặp nhất (tỷ lệ mắc ≥ 5%) là phản ứng tại chỗ tiêm, nhiễm trùng đường hô hấp trên, nhiễm trùng đường tiết niệu và khó chịu ở bụng.
Nguồn tham khảo:
- https://www.fda.gov/drugs/novel-drug-approvals-fda/novel-drug-approvals-2025
- https://ir.ionis.com/news-releases/news-release-details/dawnzeratm-donidalorsen-approved-us-first-and-only-rna-targeted
- https://www.hoihendumdlstphcm.org.vn/index.php/kien-thuc-y-khoa/phu-mach-di-truyen/912-huong-dan-cham-soc-tre-mac-phu-mach-di-truyen